本届论坛将邀请20-25位国际知名专家进行演讲，内容涵盖核酸治疗领域的多项技术及药物研发的各个阶段——从药物发现到临床开发，从CMC阶段到商业化应用。演讲者来自全球最前沿的核酸治疗科技公司、国际权威的学术组织以及政府机构，具有广泛代表性。 全球财富不断增长伴随着人口老龄化，人们对健康的重视程度和支付能力在不断提高。目前已有的小分子化学药物及生物药物治疗模式已远远不能满足人们的需求。三十多年前，核酸药物的概念被第一次提出来，并且在后续实验中得到了可行性验证，这促使成千上万的科学家投身到核酸药物的研发中。截至目前，全世界共有两百多项核酸治疗项目处在临床阶段。来自北美、欧洲及日本的大部分跨国制药公司都在积极探索和开发核酸药物。2013年，Mipomersen（一种由Isis制药公司和赛诺菲-健赞共同开发的降胆固醇的寡核苷酸药物）获得了SFDA的上市批准，标示着核酸治疗领域的重大突破，同时也是这一领域的里程碑事件。这些令人激动的进展，仿佛在告诉人们：新的治疗模式--核酸治疗已经来临，并将为全世界人民的健康带来新的希望！ 尽管在世界范围内核酸治疗已取得了突飞猛进的发展，但是这一领域在中国仍处于起步阶段，仅有少数的生物科技公司及学术机构参与其中。本届广州核酸国际论坛旨在展现这一类创新药物在中国及全世界的巨大发展潜力，提高中国生物医药行业对核酸治疗研究现状及未来发展的认识。同时也向中国的医药研发人员传播核酸治疗技术的基本原则和应对挑战的方法，为成功开发核酸药物提供方向性指导。 本届论坛，我们特别邀请三位在核酸治疗领域极富盛名的专家担任此次论坛的主旨演讲者：2006年诺贝尔生理学或医学奖得主Craig Mello教授，法国赛诺菲高级总监Ekkehard Leberer教授，以及美国Isis制药公司Brett Monia教授。Mello教授及其同事在1998年证明了双链RNA分子引起基因沉默的生物过程，这一机制被称为RNAi。RNAi的发现革新了功能基因组学的研究手段，并为核酸治疗领域注入了新的活力。Mello教授因此发现在2006年被授予诺贝尔奖。Ekkehard 教授是COMPACT的创始理事之一，这一组织是一个囊括了大型制药公司、知名学术机构及生物科技公司在内的联盟，致力于为大分子治疗开发新型且先进的递送系统，其中也包括核酸药物。Monia博士是世界上核酸分子在生物化学及治疗应用的领军人物之一，全球核酸治疗协会(Oligonucleotide Therapeutics Society，简称OTS)的当选主席。OTS是全球核酸治疗最知名的国际组织之一，旨在推动核酸药物的开发。