2016年3月9日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布，FDA已授予抗CD19单克隆抗体MEDI-551治疗视神经脊髓炎（neuromyelitis optica，NMO）和视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica Spectrum disorders，NMOSDs）的孤儿药地位。MEDI-551由MedImmune开发，目前处于IIb期临床，开发用于NMO和NMOSD的治疗。

在美国，孤儿药（Orphan drug）是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。

视神经脊髓炎（NMO）是一种罕见的自身免疫性炎性中枢神经系统脱髓鞘疾病，主要影响脊髓和视神经并造成严重损害。该病可引发严重的肌无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠和膀胱功能问题及神经性疼痛。目前，尚无药物获批治疗NMO。有限的流行病学资料显示，NMO的患病率约为十万分之五，女性多于男性。